Unsere Therapiefelder

Gezielte Behandlung seltener Krankheiten

Unser Engagement gilt insbesondere Patientinnen und Patienten mit seltenen Krankheiten, für die es bislang kaum Behandlungsmöglichkeiten gibt. Unsere Aktivitäten in Forschung, Entwicklung und Vermarktung konzentrieren sich auf zwei therapeutische Schwerpunkte: neurologische Erkrankungen und Stoffwechselkrankheiten, in denen wir über tiefgehende Expertise verfügen.

Metabolismus und Neurologie

Phenylketonurie (PKU) Metabolische Erkrankung, die durch Mutationen der Phenylalaninhydroxylase verursacht wird und zu kognitiven Beeinträchtigungen führen kann

Aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel Patient:Innen mit AADC-Mangel fehlt Dopamin, ein essentieller Neurotransmitter, der die Bewegung steuert

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) Seltene und tödliche genetische Erkrankung, die zu fortschreitender Muskelschwäche ab dem frühen Kindesalter führt

Klinische Studien bei PTC

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