Traduire la science, transformer la vie des gens.

Notre mission chez PTC Therapeutics est de développer une société biopharmaceutique intégrée reposant sur notre expertise de la biologie de l’ARN. Nous nous consacrons à la découverte et au développement de nouveaux traitements oraux destinés aux patients atteints d’une maladie grave ou mortelle. En ciblant les processus qui modulent la biologie de l’ARN et affectent la production des protéines, nous mettons en œuvre une approche innovante dans la découverte de nouveaux médicaments. Nous nous concentrons particulièrement sur le développement et la commercialisation de traitements dans les maladies rares et orphelines.

Engagement vis-à-vis des patients.

Nous nous consacrons à la découverte de nouvelles options thérapeutiques pour les patients souffrant de maladies qui engagent leur pronostic vital. Nous avons reçu l’approbation de l’autorité compétente européenne, pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne due à une mutation non-sens (nmDMD) pour patients capables de se déplacer à partir de 2 ans.

Message de notre CEO: Notre histoire et notre vision

ldr_peltz_img.jpgPendant mes études universitaires, j’étais passionné par la science et la biologie. J’ai donc choisi de me consacrer à la régulation de la biologie de l’ARN. À l’époque, ce sujet peu étudié constituait un nouveau et passionnant domaine de recherche. Il me semblait important de me concentrer sur un domaine qui nous aiderait à comprendre la biologie fondamentale, pour développer ensuite de nouveaux médicaments.

En tant que professeur à l’Université de Médecine Rutgers Robert Wood Johnson, dans le New Jersey (États-Unis), j’ai pu approfondir mes recherches dans le domaine du contrôle post-transcriptionnel de l’expression génétique de l’ARN. Au fil du temps, j’ai compris que transformer le travail scientifique en médicament nécessitait l’implication d’un grand nombre d’experts de disciplines multiples. C’est ainsi qu’est né PTC.

Travailler sur des maladies orphelines, telles que la dystrophie musculaire de Duchenne, la mucoviscidose et l’amyotrophie spinale, nous met en contact direct avec les patients et leurs familles. Nous pouvons ainsi comprendre les difficultés que ces familles affrontent au quotidien. Le but essentiel de notre travail, qui nous inspire et nous motive tous chez PTC est la possibilité de soutenir l’équipe qui met tout en œuvre pour découvrir des médicaments modifiant l’évolution de ces maladies et ainsi, nous l’espérons, changer la vie de ces patients. Chaque jour compte pour les patients et leurs familles. C’est ce qui explique pourquoi nous faisons preuve d’autant de persévérance, et ce qui fait de PTC davantage qu’une entreprise, une cause.

La création de cette entreprise de biotechnologie a dépassé toutes mes attentes. Voilà ce qui arrive lorsque tous les bons ingrédients sont réunis. Nous avons la chance de travailler avec une équipe d’exception; nous formons une famille. Nous avons fêté ensemble de bons moments et nous sommes aussi serré les coudes pendant des périodes moins faciles. Chez PTC, vous découvrirez que nos employés sont l’image même de la persévérance et, surtout, qu’ils ont une vision commune de la recherche scientifique, dans le but de développer de nouveaux traitements potentiels pour les patients.

Lorsque j’étais professeur à l’UMDNJ, j’ai imaginé l’entreprise que je souhaitais créer: une entreprise qui réunisse d’authentiques talents, des individus déterminés à accomplir chaque jour un travail scientifique de grande qualité pour développer de nouveaux traitements susceptibles de modifier l’évolution d’une maladie et de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Je vous invite à parcourir le site internet www.ptcbio.ch pour mieux connaître notre entreprise. Vous prendrez ainsi la mesure de notre engagement aux côtés des patients et de notre volonté de développer des traitements destinés aux patients souffrant de maladies rares et orphelines.

Avec mes meilleures salutations

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Stuart Peltz, Ph.D.

Chief Executive Officer

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