Les fondements scientifiques de notre pipeline de produits.

Chez PTC, nous concentrons nos efforts de recherche sur l’expression des protéines modulant la réponse cellulaire. Nous avons développé et rassemblé un ensemble de technologies intégrées brevetées, visant à comprendre la biologie de l’ARN, afin de découvrir de nouveaux agents actifs pharmaceutiques. Nos technologies nous permettent de passer au crible notre bibliothèque de composés par rapport à des cibles, dans de nombreux domaines thérapeutiques.

Translecture des mutations non-sens

Une mutation non-sens déclenche un signal d’arrêt prématuré dans l’ARN messager (ARNm), qui interrompt l’activité du ribosome avant la fin de la traduction de la protéine. Notre technologie de translecture identifie les agents actifs qui accroissent la translecture de ces signaux d’arrêt prématuré, afin de permettre la synthèse de protéines complètes. Grâce à cette technologie, nous avons pu identifier Ataluren, qui permet de traiter des troubles génétiques dus à une mutation non-sens. Outre le fait d’améliorer la translecture, nous travaillons également sur des agents actifs qui stabilisent les ARNm porteurs d’une mutation non-sens qui peuvent accroître l’effet de substances telles qu’Ataluren.

Mécanisme d’action d’Ataluren

Les images de presse suivantes peuvent être utilisées gratuitement pour votre déclaration. Copyright © PTC Therapeutics Germany GmbH.

Ataluren permet aux ribosomes la translecture du codon d’arrêt erroné et donc la réalisation réglementaire de la synthèse de la protéine. Le codon d’arrêt est en un sens muni d’une sorte de «cape d’invisibilité».

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