Une maladie génétique est une maladie due à des anomalies, autrement connues sous le nom de mutations génétiques ou chromosomiques. La plupart des maladies génétiques sont plutôt rares et touchent une personne sur plusieurs milliers, voire plusieurs millions. Chez PTC, nous avons pour ambition de découvrir et de développer des produits thérapeutiques destinés aux patients atteints de maladies génétiques.

À propos de la mucoviscidose (CF)

À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

À propos de la mucopolysaccharidose de type I (MPS I)

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