Eine genetische Störung ist eine Erkrankung, die durch Anomalien, die als Gen- oder Chromosomenmutationen bekannt sind, verursacht wird. Die meisten genetischen Störungen sind sehr selten und treten nur bei einem von mehreren Tausend oder sogar nur einem von mehreren Millionen Menschen auf. Wir bei PTC setzen uns das Ziel, Therapeutika für Patienten mit genetischen Störungen zu erforschen und zu entwickeln.

Informationen über Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Informationen über Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I)

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