Die Wissenschaft hinter unserer Pipeline.

Wir bei PTC konzentrieren uns auf die Modulation von Proteinexpressionen innerhalb der Zelle. Wir haben eine Reihe integrierter unternehmenseigener Technologien entwickelt und zusammengestellt, die sich auf unser Verständnis der RNA-Biologie zur Erforschung neuartiger pharmazeutischer Wirkstoffe konzentrieren. Unsere Technologien ermöglichen es uns, unseren Fundus an Wirkstoffen auf Ziele in verschiedenen therapeutischen Bereichen zu überprüfen.

Das Überlesen von Nonsense-Mutationen

Eine Nonsense-Mutation führt zu einem vorzeitigen Stoppsignal in der mRNA (messenger RNA), das dazu führt, dass das Ribosomen die Translation eines Proteins vorzeitig beendet. Wir haben eine Technologie entwickelt um pharmazeutische Wirkstoffe zu identifizieren, die das Überlesen von vorzeitigen Stoppsignalen verbessern und dadurch die Synthese von vollständigen Proteinen ermöglichen. Dank dieser Technologie konnten wir Ataluren identifizieren, das die Behandlung genetischer Störungen aufgrund einer Nonsense-Mutation ermöglicht. Neben der Entwicklung von pharmazeutischen Wirkstoffen zur Verbesserung des Überlesens arbeiten wir auch an Wirkstoffen, die eine stabilisierende Wirkung auf mRNAs, die eine Nonsense Mutation enthalten, haben und so die Wirkung von Substanzen wie Ataluren verstärken.

Abbildung Wirkmechanismus Ataluren

Das folgende Pressefoto können Sie kostenfrei für Ihre Berichterstattung verwenden. Copyright © PTC Therapeutics Germany GmbH.

Ataluren ermöglicht Ribosomen, das irrtümliche Stopp-Codon zu überlesen und so die Proteinsynthese ordnungsgemäss durchzuführen. Dem Stopp-Codon wird gewissermassen eine Art „Tarnkappe“ aufgesetzt.

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